Hírek
2012. Február 09. 13:36, csütörtök |
Belföld
Forrás: mno.hu/MTI
Előrelépés a vakság elleni küzdelemben
Előrelépésről számoltak be amerikai kutatók a vakság egy ritka, örökletes formájának génterápiás kezelésében a Science Translational Medicine című szakfolyóirat legfrissebb számában megjelent tanulmányukban.
A terápia, amelyet korábban 12 ember egyik szeménél próbáltak ki, jól működött a második szakaszban is, amikor három résztvevő másik szeménél alkalmazták. A jelek arra utalnak, hogy a kezelés biztonságos, hatékony, és nem löki ki a páciensek szervezete a jól működő gént tartalmazó befecskendezett anyagot.
„Az aggodalmunk az volt, hogy az első kezelés vakcinaszerű immunválaszt válthatott ki, amely arra késztetheti a páciensek immunrendszerét, hogy fellépjen az idegen anyaggal szemben egy újabb behatáskor” – magyarázta Jean Bennett kutatásvezető, a Pennsylvania Egyetem szemészprofesszora. A kockázat ellenére az eredeti tanulmány három felnőtt résztvevője vállalta, hogy másik szemén is kipróbálják a terápiát.
A klinikai próba első szakaszának eredményeit 2009-ben tették közzé, valamennyi önkéntes látása javult némiképp, a 12 emberből hat pedig nem számított a továbbiakban hivatalosan vaknak. Az első tesztsorozatban az önkéntesek életkora 8 és 44 év között volt, közülük négy gyerek (8, 9, 10 és 11 évesek), a legjobb eredményt náluk érték el a forradalmian új, génterápiás eljárással.
A kísérleti terápia résztvevői egy öröklött szembetegségben, az úgynevezett Leber-féle veleszületett vakság (Leber congenital amaurosis; LCA) kettes típusában szenvednek. Ezt egy génhiba – az RPE65 nevű gén rendellenessége – okozza, mert a retinasejtek működéséhez szükséges A-vitamin-származék nem termelődik náluk. A Leber-féle betegségben a szem retinájának elfajulása már kisgyerekkorban jelentkezik, és rohamos látásvesztéssel jár, majd teljes vaksághoz vezet, jelenleg nem létezik hatékony kezelési módja.
A génterápiás eljárásban a megfelelően működő DNS-darabkát egy szállítójárműként használt, ártalmatlanított vírus segítségével juttatják be a sejtekbe.
Ezek érdekelhetnek még
2024. Szeptember 21. 09:15, szombat | Belföld
Szijjártó Péter szerint fontos nemzeti érdek a magyar-orosz gazdasági együttműködés fejlesztése
2024. Szeptember 21. 09:15, szombat | Belföld
Árvíz - Orbán Viktor: még öt nehéz napot kell átvészelni
Még öt nehéz napot kell átvészelni az árvízi védekezésben, hogy az ország fellélegezhessen - mondta a miniszterelnök sajtótájékoztatón szombaton, Budapesten.
2024. Szeptember 20. 07:49, péntek | Belföld
Indul a Mindannyiunké a tér rajz-, fotó- és kreatív pályázat
2024. Szeptember 20. 07:45, péntek | Belföld
Magyarország mentességet kér az uniós menekültügyi és migrációs szabályok alkalmazása alól
Mentességet kérünk az uniós menekültügyi és migrációs szabályok alkalmazása alól, mert azzal Brüsszel Magyarországot is bevándorlóországgá tenné